USO DE ECULIZUMAB PARA TRATAMENTO DE HEMOGLOBINÚRIA PAROXÍSTICA NOTURNA: RELATO DE CASO

Autores

  • Eduardo Miguel Prata Madureira
  • Cassiana Tomazoni
  • Wener Augusto da Silva

Resumo

A hemoglobinúria paroxística noturna (HPN) é uma anemia hemolítica crônica rara, grave e debilitante, causada por uma mutação adquirida no gene de fosfatidilinositol (PIG)-A, que resulta no bloqueio prévio da síntese de âncoras de glicosilfosfatidilinositol (GPI). A falência em sintetizar GPI gera redução das proteínas de superfície das células sanguíneas afetadas, como o CD55 e o CD59, que controlam a ativação da cascata de complemento. As células sanguíneas vermelhas na HPN estão altamente vulneráveis à ativação do complemento, o que gera hemólise. A hemólise intravascular crônica resultante é a causa subjacente da morbidade e mortalidade da HPN. Revisa-se aqui sua fisiopatologia, curso clínico, os tratamentos disponíveis com ênfase para o eculizumab, um anticorpo monoclonal humanizado que bloqueia a ativação do complemento terminal no nível C5, a primeira droga a demostrar eficácia no tratamento da HPN e atualmente incorporada como opção terapêutica eficaz para a doença. O objetivo deste artigo é relatar um caso de HPN, em que o uso do eculizumab proporcionou aumento significativo na qualidade de vida do paciente, com importante melhora sintomática, demonstrando, assim, que essa é uma estratégia segura de tratamento.

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Publicado

2019-01-23

Edição

Seção

Saúde e Biológicas